Bayer ha acquisito i diritti esclusivi per la distribuzione in Europa della terapia cardiovascolare acoramidis sviluppata da BridgeBio Pharma, in attesa dell’approvazione nella regione prevista per il prossimo anno. A gennaio, è stata depositata presso l’Agenzia europea per i medicinali una richiesta di commercializzazione per il trattamento dei pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM).
Juergen Eckhardt, responsabile di Bayer per lo sviluppo del business, le licenze e l’innovazione aperta, ha dichiarato lunedì che la casa farmaceutica “ha una visione chiara di innovare le cure cardiovascolari per i pazienti e acoramidis completa il nostro portafoglio in cardiologia specialistica”. In base all’accordo, Bayer effettuerà pagamenti anticipati e milestone a breve termine per un totale di 310 milioni di dollari, mentre BridgeBio potrà ricevere ulteriori milestone di vendita non rivelate e royalties corrispondenti a una percentuale inferiore al 30%.
Negli Stati Uniti, la richiesta di approvazione per lo stabilizzatore di TTR a piccole molecole, somministrato per via orale, è attualmente in fase di valutazione presso la FDA, con una decisione prevista entro il 29 novembre. Entrambe le richieste di commercializzazione si basano sui risultati dello studio di Fase III ATTRibute-CM, che ha dimostrato che acoramidis ha un tasso di sopravvivenza assoluta dell’81% nei pazienti trattati e una frequenza media annua di 0,29 ospedalizzazioni legate al sistema cardiovascolare.
Ananth Sridhar, vicepresidente senior dello sviluppo aziendale di BridgeBio Cardiorenal, ha spiegato: “Questa partnership sfrutta l’ampia presenza di Bayer nel settore cardiovascolare in Europa, consentendoci di concentrare le nostre risorse sulle aree geografiche di nostra esclusiva proprietà per acoramidis, con un notevole risparmio sui costi, incluso il prepararsi per il lancio negli Stati Uniti”.
Tyler Van Buren, analista di TD Cowen, ha commentato che “si tratta di un accordo solido, soprattutto considerando la potenziale approvazione entro la fine dell’anno”. Se approvato, acoramidis sarà in concorrenza con il Vyndamax (tafamidis) di Pfizer, che ha generato vendite per 3,3 miliardi di dollari nel 2023 e si prevede possa raggiungere i 4 miliardi di dollari quest’anno. Anche il vitrusiran di Alnylam mira a ottenere questa indicazione.
L’ATTR-CM è una malattia rara, progressiva e fatale, caratterizzata dall’accumulo di proteina transtiretina “mal ripiegata” nel cuore. Essa causa una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva con conseguente insufficienza cardiaca clinica, di solito con frazione di eiezione conservata. Questa patologia genetica autosomica dominante è determinata da mutazioni nel gene TTR o da depositi di proteine di transtiretina wild-type. Anche se considerata una malattia rara, i miglioramenti nell’imaging cardiovascolare e lo sviluppo di trattamenti specifici hanno portato a una maggiore identificazione di casi di ATTR-CM.
La stima del numero di pazienti affetti da ATTR-CM in tutto il mondo supera i 400.000, tuttavia, l’esatta prevalenza di questa condizione clinica rimane da determinare.
